编者按：在2024年亚太肾脏病学大会（APCN 2024）上，中国香港儿童医院的Eugene Yu-hin Chan教授作为第一作者报告了2项研究成果。Chan教授还获得了2024 APCN青年研究者奖。为此，我们特邀Chan教授分享了自己的心路历程，并对未来方向进行了展望。

利妥昔单抗治疗儿童激素耐药型肾病综合征：一项国际性、多中心研究

目的

评价利妥昔单抗治疗儿童激素耐药型肾病综合征（SRNS）的疗效和安全性。

方法

研究团队在来自亚洲、欧洲、北美和大洋洲19个国家的28个儿科肾病中心进行了一项回顾性队列研究。根据利妥昔单抗治疗前钙调神经磷酸酶抑制（CNIs）的使用时间（≥6个月[CNI耐药]，<6个月），对SRNS儿童进行分析。主要结局是根据IPNA/KDIGO指南定义的完全/部分缓解（CR/PR）。次要结局包括肾脏生存率和不良事件。

结果

246例儿童被纳入研究，年龄6.9±4.2岁；136例男孩；57%为局灶性肾小球硬化（FSGS）。在进行利妥昔单抗治疗后随访32.4个月（IQR 18.6~64.9）。所有患者在接受利妥昔单抗治疗前均处于非缓解期。在利妥昔单抗治疗前，有146例儿童接受了≥6个月的CNIs治疗，100例儿童接受了<6个月的CNIs治疗。

与接受CNIs治疗<6个月的患者相比，CNI耐药SRNS患者在利妥昔单抗治疗后6个月（36% vs. 52%）和12个月（35% vs. 55%）时的NS缓解率（CR/PR）较低（P值均<0.01）。

在CNI耐药患者中，多变量分析显示，利妥昔单抗治疗时的亚肾病范围蛋白尿（校正的OR 5.6，95%CI：1.1~37.1，P=0.0490）和后期SR（校正的OR 2.6，95%CI：1.1~6.2，P=0.03）可预测12个月时的CR/PR。

对利妥昔单抗治疗无反应（校正的HR 7.0，95%CI：2.2~21.8，P<0.001）、已存在的CKD（校正的HR 2.4，95%CI：1.0~5.6，P=0.04）和FSGS（校正的HR 4.3，95%CI：1.4~13.2，P=0.01）是肾衰竭和/或死亡的预测因素。不良事件发生在30.5%的患者中，多数为轻度。

结论

利妥昔单抗增强了一部分SRNS儿童的缓解。后期SR和亚肾病范围的蛋白尿预示着CNI耐药SRNS儿童对利妥昔单抗的良好反应。

研究者说：利妥昔单抗对儿童激素耐药型肾病综合征有效

提及获得“青年研究者奖”，Chan教授谈道“对此次获奖感到既惊讶又荣幸”，这项享有盛誉的奖项显然超出了他的预期，同时，这也给他们提供了一个非常好的机会，可以向同仁展示关于治疗罕见儿童疾病“激素耐药型肾病综合征”的非常宝贵的真实世界数据。

利妥昔单抗对儿童激素耐药型肾病综合征有效

这项利妥昔单抗治疗儿童激素耐药型肾病综合征的国际、多中心研究由来自四大洲19个国家的多个中心协作开展，纳入240余例儿童激素耐药型肾病综合征患者，这些患者对钙调磷酸酶抑制剂治疗无反应，如果不进一步治疗，可能将发展为肾衰竭。研究团队对这些患者予以利妥昔单抗治疗，发现对30%~50%的患者有效，使他们进入了缓解期。Chan教授很高兴有机会与大家分享这一重要成果。

跨地域合作、跨专业协作，促进儿童肾脏病研究

在儿科肾脏病研究中，国际、区域或国家合作极其重要。儿科肾病学家所做的工作与成人肾病学家截然不同，因为儿童激素耐药型肾病综合征患者数量非常少，即使在中国最大的医疗中心，也可能只有几例。而通过这种国际合作，我们就能够收集重要的数据，产生有价值的新知识，来帮助这些儿童。Chan教授希望未来能够继续领导国际合作项目，解答这些儿童的问题，满足他们未被满足的需求。

Chan教授指出，相互协作不仅对于儿童肾脏病学专家之间至关重要，而且在香港，他们也积极与成人肾脏病领域的同仁及其他专业团队携手合作。各领域间频繁的思维碰撞与交流为他们的工作注入了无限活力。展望未来，Chan教授热切期望能助力并参与中国在国际上的研究工作。中国人作为一个独特的民族，其在疾病表现上与其他民族存在显著差异。因此，Chan教授极其期待能获得基于我们中国人群自己的数据，这将为守护我国儿童的健康提供巨大帮助。

国际级学术大会APCN助力肾脏病学医生成长

Chan教授认为此次APCN大会的组织工作相当出色，其规模之宏大，远超他最初的想象。大会邀请了世界级的演讲嘉宾，例如ISGD的Tobias Huber教授，他近期在《新英格兰医学杂志》上发表了关于发现抗肾素自身抗体的重大研究成果，并在此大会上分享了他的见解。这对Chan教授来说是一次极为宝贵的学习机会，尤其对于像他这样的青年肾脏病学者而言。Chan教授会向其他人推荐这个意义重大的大会，鼓励他们在未来积极参与。

最后，Chan教授谦逊地说：我深感自己得到了许多来自中国传统的祝福，以及来自不同导师和团队成员的大力支持。这份荣誉是对他们多年来无私奉献与支持的最好总结！